现在能用基因编辑治病吗?

现在能用基因编辑治病吗?
基因编辑技术最早可以追溯到30年前,当时第一次基因编辑是在对酵母细胞的研究中诞生的,然而这项技术并没有从它诞生就受到了大众的关注,直到2015年两位科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰发明了基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”之后这项技术才真正的火热了起来。之前的技术仅仅能让人类对基因组进行简单的切除与转移,而CRISPR/Cas9的出现让人们从编辑一整段基因细化到了能编辑更小范围区域的基因了。例如美国现在就拥有通过基因编辑来治疗白血病的能力。医生首先提取出患者的免疫细胞,然后运用基因编辑技术对她的免疫细胞进行“改造”,让这些免疫细胞既能够杀死癌细胞又有对化疗药物有足够的抗性,最后再将这种细胞注入回患者体内,这样就能有效地治疗白血病。最近,来自京都大学的研究团队在基因工程领域方面也有了新的突破,科学家们结合了CRISPR和DNA修复系统创造出了一种名为“MhAX”的新技术。并且在最新的一次实验中,科学家们运用MhAX技术已经能够修改人类基因中的一个DNA碱基对了。不久的将来人类就能够具备一定的能力来修改人体基因了,人们在未来可以利用MhAX技术治疗一些较为严重的遗传病了,比如囊肿性纤维化和先天愚型等。由于这些遗传病的诱发因素是由单基因的突变引起的,因此利用MhAX技术就能够完美治愈。但如果要治疗奥兹海默症和糖尿病等多基因导致的疾病,MhAX技术就显得力不从心了。虽然目前基因编辑技术是能够治病的,但还尚未全面普及。

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  • 菊好的用户

    基因编辑技术最早可以追溯到30年前,当时第一次基因编辑是在对酵母细胞的研究中诞生的,然而这项技术并没有从它诞生就受到了大众的关注,直到2015年两位科学家——珍妮弗·杜德娜和艾曼纽·夏邦杰发明了基因组编辑工具“CRISPR/Cas9”之后这项技术才真正的火热了起来。之前的技术仅仅能让人类对基因组进行简单的切除与转移,而CRISPR/Cas9的出现让人们从编辑一整段基因细化到了能编辑更小范围区域的基因了。

    例如美国现在就拥有通过基因编辑来治疗白血病的能力。医生首先提取出患者的免疫细胞,然后运用基因编辑技术对她的免疫细胞进行“改造”,让这些免疫细胞既能够杀死癌细胞又有对化疗药物有足够的抗性,最后再将这种细胞注入回患者体内,这样就能有效地治疗白血病。

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    最近,来自京都大学的研究团队在基因工程领域方面也有了新的突破,科学家们结合了CRISPR和DNA修复系统创造出了一种名为“MhAX”的新技术。并且在最新的一次实验中,科学家们运用MhAX技术已经能够修改人类基因中的一个DNA碱基对了。不久的将来人类就能够具备一定的能力来修改人体基因了,人们在未来可以利用MhAX技术治疗一些较为严重的遗传病了,比如囊肿性纤维化和先天愚型等。由于这些遗传病的诱发因素是由单基因的突变引起的,因此利用MhAX技术就能够完美治愈。但如果要治疗奥兹海默症和糖尿病等多基因导致的疾病,MhAX技术就显得力不从心了。虽然目前基因编辑技术是能够治病的,但还尚未全面普及。

    2024-04-29
    1楼
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  • 谢袆宇用户

    近段时间关于医药健康的话题可谓是社会关注的焦点,《我不是药神》引发了人们对抗癌药的关注,疫苗事件则让疫苗厂商利欲熏心造假的事实被揭露了出来。

    而前段时间华大基因的事件也是闹得沸沸扬扬,其「无创产前基因检测」技术由于只能排查胎儿 DNA 上 21、18、13 三对染色体的畸变情况而被指存在漏洞,还因为其不当的宣传带来了技术被滥用的可能。

    转载数或者引用本文每内容请注明来源正于芝士织回包答

    ▲图自:Pixabay

    事情发酵之后,华大基因股票的连续跌停已经足见市场的反应以及人们对「优生优育」这件事的重视程度,因为谁都希望自己的下一代能够自出生起就有一个健康的身体。

    们年度因义解济确许深,矿快。

    当然,基因检测再准确也只能做到提前预防,并不能修改胎儿的致病基因。不过,随着像是极客君去年介绍的在 2012 年被发明出来的 CRISPR/Cas9 等精准基因编辑技术的日益成熟,这样的情况或将得到改变。

    产三然天手强任领压候型。

    同样在前不久,英国一家前沿的伦理机构纳菲尔德生物伦理委员会(Nuffield Council on Bioethics)就表示:修改人类胚胎的 DNA 是「在道德上被允许的」(Morally permissible)。

    而这样的表态自然是基于基因编辑技术显而易见的好处:对人类胚胎进行基因编辑将从根本上消灭遗传疾病,保证每个生下来的婴儿都是健康的。

    事实上,据世卫组织的数据,人类光是单基因遗传病(红绿色盲、白化病等等)就有 10000 多种,全球的出生患病率在 10‰ 左右。从消灭人类遗传病的角度看,修改胚胎 DNA 当然应该被允许。不过,人类能自此和疾病说再见的同时,又还有什么隐忧呢?

    ▲这些可能将成为文物,图自:Pixabay

    没有疾病的未来

    首先,来看看基因编辑技术目前的发展程度如何。

    对于像艾滋病这样与人类为敌数十年的疾病,人类一直没能找到能将其根治的方法。不过在今年 5 月,一篇刊登在《科学报告》(Scientific Report)上的论文显示,由日本神户大学龟冈正典(Masanori Kameoka)领导的研究团队利用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术破坏了 HIV-1 病毒上用来转录的 tat 和 rev 两组基因,从而使 HIV-1 病毒失活,并有望成为未来彻底治愈艾滋病的方法之一。

    ▲HIV 病毒,图自:MedicalNewsToday

    而对于上文提到的治疗遗传病,在去年 8 月,一篇刊登在《自然》(Nature)上的文章就介绍了世界上首例利用 CRISPR/Cas9 技术成功修复人类胚胎中致病突变的实验。文章的摘要部分是这么介绍这次实验的:

    ......尽管在进行临床应用前,该(基因编辑)技术还需要进行包括在其他杂合突变上的再现,但这次基因编辑展现的效率、精度以及安全性证明了通过补充着床前基因诊断,基因编辑有潜力修正人类胚胎中的可遗传突变。

    (译文语序经调整)

    ▲图自:Pixabay

    从上述两个实验不难看出基因编辑技术已经在彻底消灭人类疾病方面展现出了很大的潜力。虽然目前 CRISPR/Cas9 基因编辑技术还面临着诸如脱靶甚至是可能引发其他突变等缺陷,但是该技术的成熟终究只是时间问题。不过,随着技术成熟、疾病被消灭,隐忧也将出现。

    在去年 10 月,据美国国家公共电台(NPR)的报道,中科院科学家就从小鼠身上提取出了猪所缺失的基因——UCP1,一种通过调节体温来燃烧脂肪的基因,并将其移植到了猪的身上。

    如下面 6 个月大的小猪暴露在低温下 0、2、4 个小时之后拍摄的红外图片所示,右边经过基因编辑的小猪体温明显高于对照组。实验的论文也显示,12 头实验猪的脂肪沉积比正常猪要少 4.89%。

    ▲图自:Zheng et al./PNAS

    而在这个实验的背后,基因编辑技术展现出了除了治疗疾病,还能被用来改造/改良物种的能力。

    不过这样问题就来了。

    社会的解构

    人类社会无疑是围绕着人生老病死这个不可阻挡的循环里发生的一切而构成的,但基因编辑技术展现出的强大能力,足以让这个循环发生改变,进而导致社会的解构。

    死亡面前人人平等,而如果有一天基因编辑技术能让人类超越生死,人类需要通过繁衍而将物种延续下去的原始驱动力将没有必要存在,建立在其之上的婚姻、家庭、亲情、爱情等等也都将面临解构与重构。

    ▲图自:Pixabay

    当然,这样的改变也许谈不上好或是坏,是社会对技术进步做出的应对,但除此之外,基因编辑技术却有很大可能将极大加剧贫富分化。

    由于基因编辑技术存在改良物种的潜力,在未来一旦智力、寿命、身体素质等改良基因被设置了金钱壁垒,有钱人将永远能够将自己的阶级巩固,从物理上切断阶级流动的渠道。

    凡有的,还要加倍给他叫他多余;没有的,连他所有的也要夺过来。

    或许因天生基因优劣势带来的强者愈强、弱者愈弱的马太效应将成为基因编辑技术成熟时人类社会面临的最大挑战。

    ▲「人人生而平等」的现实或许将随着一对基因的改变而改变

    Geek君有话说

    在纳菲尔德生物伦理委员会的报告中提到了可遗传基因编辑须遵循的两条首要原则:

    基因编辑技术要保障且符合未来人类的福祉;

    基因编辑技术不得用来增加对人不利的条件,不得增强社会歧视与分歧。

    在对待这么一个有望终结疾病,给人类带来大善的同时也有望颠覆现有社会形态,甚至给一部分人类带来噩梦的基因编辑技术的问题上,我们走的每一步都必须慎之又慎。

    2024-04-29
    2楼
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  • 孙佳棉用户

    头条报道过转基因编辑技术背后美国国防部最大的金主,研发灭族粮食绝收等反人类生化武器!

    2024-04-29
    3楼
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  • 黄燕璇用户

    请参考CAR-T免疫疗法

    2024-04-29
    4楼
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